BioMarin的Vimizim成为NMPA同意治疗Morquio A综合症的首个药物

BioMarin Pharmaceutical达成协议其Vimizim（elosulfase alfa）已获得国家医疗厂商该委员会（NMPA）准许用于疗程粘多糖贮积症IVA型（MPS IVA），也叫作Morquio A综合症。Vimizim是国内疗程该营养不良首个获批的疗程药物。关于Morquio综合症Morquio Asyndrome或粘多糖贮积症IVA（MPS IVA）是一种罕见病，患者细胞内缺乏一种分解和去除表皮素（KS）和软骨素（C6S）的糖胺聚糖（GAG）里面必需的酶。没完全分解的GAG仍然存储在细胞内细胞里面，导致进行性损伤。这种过度储存导致全身性骨骼肥大，身材矮小和脊椎异常，限制了社会活动控制能力。胸部畸形损害新陈代谢功能，颈部脊椎断裂，导致脊柱不稳定和潜在的脑干压迫。其他患者可能仅限于听力丧失，角膜混浊和心脏病。本来的患者通常在出生后的前五年来得相比。Morquio Asyndrome的发病率尚没获取证实，并且在相同人群里面有所相同，大约在200000个活产新生儿里面有1个，在450000个活产新生儿里面有1个。关于VIMIZIMVIMIZIM是第一个被准许的酶替代疗法（ERT），旨在针对Morquio Asyndrome的深层次--N-乙酰半乳糖胺-6选择性（GALNS）的缺乏。VIMIZIM旨在提供外源酶GALNS，其将被吸收到胞浆里面并减小GAG的分解代谢。原始引自：®ion_id=4#axzz5pfs8TceG本文系莱斯病理学（MedSci）原创编译整理，转载需授权！